Ataluren
| Niveau de preuve: L5 | Indications prédites: 6 |
Table des matières
- Ataluren
- Ataluren : De l'indication d'origine (non renseignée) à la Cholestase Intrahépatique Récurrente Bénigne
Ataluren : De l'indication d'origine (non renseignée) à la Cholestase Intrahépatique Récurrente Bénigne
Résumé en Une Phrase
L'ataluren est commercialisé en France sous le nom Translarna (granulés pour suspension buvable). Le texte d'indication d'origine n'est pas renseigné dans les données reçues. Le modèle TxGNN prédit qu'il pourrait être efficace pour la cholestase intrahépatique récurrente bénigne (BRIC), avec 0 essai clinique et 0 publication soutenant actuellement cette prédiction précise.
Aperçu Rapide
| Élément | Contenu |
|---|---|
| Indication Originale | Non renseignée dans les données ANSM fournies |
| Nouvelle Indication Prédite | Cholestase intrahépatique récurrente bénigne (BRIC) |
| Score de Prédiction TxGNN | 99,42 % |
| Niveau de Preuve | L5 |
| Statut de Marché en France | ✓ Commercialisé |
| Nombre d'AMM | 3 |
| Décision Recommandée | Hold |
Pourquoi Cette Prédiction est-elle Raisonnable ?
Actuellement, les données détaillées sur le mécanisme d'action ne sont pas disponibles dans le dossier. D'après les éléments d'analyse fournis, l'ataluren favorise la translecture ribosomale des codons stop prématurés. Il pourrait donc théoriquement restaurer la production d'une protéine fonctionnelle lorsqu'une maladie est due à une mutation non-sens.
La BRIC est liée à des variants du gène ATP8B1. Seul un sous-groupe de patients porteurs d'un variant non-sens pourrait théoriquement répondre à un tel mécanisme. Or la plupart des variants de la BRIC sont de type faux-sens, ce qui limite fortement la population concernée.
Cette prédiction repose uniquement sur le modèle. Aucun essai, aucune publication et aucune donnée au niveau des variants ne l'étayent. Le score élevé est donc une hypothèse à vérifier, pas une preuve d'efficacité.
Preuves d'Essais Cliniques
Aucun essai clinique associé enregistré actuellement.
Preuves de la Littérature
Aucune littérature associée disponible actuellement.
Informations de Marché en France
| Numéro d'AMM | Nom du Produit | Forme Pharmaceutique | Indication Approuvée |
|---|---|---|---|
| 68469328 | TRANSLARNA 1000 mg | Granulés pour suspension buvable | Non précisée dans les données |
| 65945882 | TRANSLARNA 250 mg | Granulés pour suspension buvable | Non précisée dans les données |
| 67503464 | TRANSLARNA 125 mg | Granulés pour suspension buvable | Non précisée dans les données |
Titulaire des trois AMM : PTC Therapeutics International (Irlande).
Considérations de Sécurité
Veuillez consulter la notice pour les informations de sécurité. Aucune interaction médicamenteuse n'a été retrouvée dans la base interrogée.
Conclusion et Prochaines Étapes
Décision : Hold
Justification :
- La prédiction pour la BRIC repose uniquement sur le modèle (L5), sans essai, sans publication et sans données de variants. Le mécanisme ne concernerait qu'un sous-groupe non-sens, probablement rare dans cette maladie.
- Parmi les autres prédictions du dossier, la cholestase intrahépatique familiale (dont la PFIC2) est la piste la mieux étayée. Une étude in vitro (PMID 32702170, Hepatology, 2021) a évalué la translecture pharmacologique de mutations non-sens d'ABCB11. Elle reste préclinique (L4) et est classée « Question de recherche ».
Pour avancer, les éléments suivants sont nécessaires :
- La notice ANSM (mises en garde, contre-indications), aujourd'hui manquante et bloquante pour le criblage de sécurité.
- Les données détaillées sur le mécanisme d'action, à obtenir via DrugBank.
- Le texte de l'indication approuvée pour les trois AMM.
- Le recensement des variants non-sens d'ATP8B1 dans la BRIC, et des données fonctionnelles de translecture sur ces variants.
- Pour la piste ABCB11 (PFIC2), une validation au-delà de l'in vitro avant toute réévaluation.
Ce rapport est fourni à titre de recherche uniquement et ne constitue pas un avis médical. Tout candidat au repositionnement nécessite une validation clinique avant application.
Avertissement
Ce contenu est uniquement destiné à la recherche et ne constitue pas un avis médical. Une validation clinique est requise avant toute application clinique.