Thiamine
| Niveau de preuve: L3 | Indications prédites: 4 |
Table des matières
Thiamine : De l'indication d'origine non renseignée à l'hyperthyroïdie
Résumé en Une Phrase
La thiamine (vitamine B1) est commercialisée en France sous la spécialité PRINCI B (comprimé pelliculé), dont l'AMM est aujourd'hui annulée ; son indication d'origine n'est pas renseignée dans les données compilées pour ce rapport. Le modèle TxGNN prédit qu'elle pourrait être utile dans l'hyperthyroïdie, mais le bénéfice plausible se limite aux complications liées à la carence en thiamine, et non à la maladie thyroïdienne elle-même. Les preuves reposent sur 1 essai clinique (pilote, 12 patients) et des publications essentiellement composées de cas cliniques.
Aperçu Rapide
| Élément | Contenu |
|---|---|
| Indication Originale | Non renseignée |
| Nouvelle Indication Prédite | Hyperthyroïdie |
| Score de Prédiction TxGNN | 99,44 % |
| Niveau de Preuve | L3 |
| Statut de Marché en France | Annulée uniquement (aucune AMM valide) |
| Nombre d'AMM | 1 |
| Décision Recommandée | Hold |
Pourquoi Cette Prédiction est-elle Raisonnable ?
Actuellement, les données détaillées sur le mécanisme d'action ne sont pas disponibles. Sur la base des informations connues, la thiamine est une vitamine hydrosoluble (B1), cofacteur essentiel du métabolisme énergétique des glucides. Sa carence est une cause bien connue de béribéri et d'encéphalopathie de Wernicke.
Le lien biologique avec l'hyperthyroïdie est plausible : l'excès d'hormones thyroïdiennes augmente le métabolisme de base, donc le renouvellement et la consommation de thiamine, ce qui peut entraîner une carence relative. Cela peut se manifester par une insuffisance cardiaque à haut débit de type béribéri ou par une encéphalopathie de Wernicke, notamment lorsque des vomissements prolongés (par exemple une hyperémèse gravidique) s'y ajoutent.
Le score TxGNN élevé est cohérent avec ce lien. Toutefois, la thiamine agirait ici comme traitement de soutien ou correcteur d'une carence, et non comme traitement de la maladie thyroïdienne. Le bénéfice attendu reste donc limité aux complications associées à la carence.
Preuves d'Essais Cliniques
| Numéro d'Essai | Phase | Statut | Inscription | Résultats Principaux |
|---|---|---|---|---|
| NCT02767245 | Non applicable | Terminé | 12 | Étude pilote évaluant la prévalence de la carence en thiamine et l'amélioration de la fonction cardiovasculaire après supplémentation chez des patients atteints d'hyperthyroïdie sévère ; aucun résultat disponible |
Cet essai traite directement de l'indication, mais son effectif est très faible et il ne s'agit pas d'un essai randomisé formel de phase 2/3 : il est utile comme appui, sans pouvoir établir l'efficacité.
Preuves de la Littérature
| PMID | Année | Type | Revue | Résultats Principaux |
|---|---|---|---|---|
| 26567494 | 2015 | Cas clinique | Crit Care Nurs Clin North Am | Insuffisance cardiaque à haut débit due à la thyrotoxicose et au béribéri (carence sévère en thiamine) |
| 7416185 | 1980 | Série de cas | Am J Med | 23 cas de cardiopathie béribéri au Japon ; la carence relative en thiamine est favorisée par une augmentation brutale des besoins |
| 18026802 | 2008 | Cas clinique | J Gen Intern Med | Encéphalopathie de Wernicke associée à la thyrotoxicose |
| 32983708 | 2020 | Cas clinique | Cureus | Encéphalopathie de Wernicke associée à une hyperthyroïdie gestationnelle transitoire et à une hyperémèse gravidique |
| 32934066 | 2020 | Cas clinique | Clin Med (Lond) | Patiente enceinte avec hyperémèse et thyrotoxicose présentant des troubles du comportement et une ataxie |
| 36176825 | 2022 | Cas clinique | Cureus | Présentation inhabituelle d'hyperthyroïdie aboutissant à une encéphalopathie de Wernicke |
| 27845881 | 2016 | Cas clinique | Horm Mol Biol Clin Investig | Encéphalopathie de Wernicke avec thyrotoxicose pendant la grossesse ; l'administration rapide de thiamine est essentielle |
| 7919625 | 1994 | Cas cliniques | Intern Med | Insuffisance cardiaque à haut débit avec hypertension pulmonaire ; amélioration après thiamine dans un cas de béribéri cardiaque |
Aucune de ces publications ne constitue un essai randomisé ni une revue systématique. Plusieurs études anciennes (années 1950-1960) portent sur la physiologie ou l'animal, et certaines publications retenues par la recherche (par exemple sur le cou fléchi chez le chat) ne sont que partiellement pertinentes.
Informations de Marché en France
| Numéro d'AMM | Nom du Produit | Forme Pharmaceutique | Indication Approuvée |
|---|---|---|---|
| 66824638 | PRINCI B, comprimé pelliculé (SERP) | Comprimé pelliculé | Non renseignée (AMM annulée) |
Considérations de Sécurité
Veuillez consulter la notice pour les informations de sécurité. Aucune interaction médicamenteuse n'a été identifiée dans les données compilées.
Conclusion et Prochaines Étapes
Décision : Hold
Justification :
- Le niveau de preuve est L3 : un seul petit essai pilote et surtout des cas cliniques. Le bénéfice plausible se limite à la correction d'une carence relative en thiamine, et non au traitement de l'hyperthyroïdie. De plus, la seule AMM française est annulée et les données de sécurité de la notice manquent, ce qui bloque le passage à l'évaluation de sécurité.
Pour avancer, les éléments suivants sont nécessaires :
- Récupérer la notice ANSM (mises en garde et contre-indications) afin de réaliser le criblage de sécurité
- Obtenir les données sur le mécanisme d'action depuis DrugBank
- Obtenir les résultats de l'essai NCT02767245 et, idéalement, mener un essai randomisé plus large chez des patients hyperthyroïdiens avec carence documentée en thiamine
- Clarifier le statut réglementaire (AMM annulée) et la voie d'administration envisagée
Autres indications prédites (à titre d'information) : la résistance aux hormones thyroïdiennes (mutation du récepteur bêta), le glaucome héréditaire primaire et le glaucome à angle ouvert ont des scores TxGNN comparables (99,36 % à 99,44 %), mais sans essai clinique ni mécanisme plausible établi. Pour le glaucome à angle ouvert, seules des données observationnelles indirectes existent, notamment des taux sanguins de thiamine plus bas dans une petite étude de 1979. Ces pistes restent au stade Hold.
Avertissement
Ce contenu est uniquement destiné à la recherche et ne constitue pas un avis médical. Une validation clinique est requise avant toute application clinique.